Вирус научит печень вырабатывать протеин

Всего одной инъекции может быть достаточно, чтобы избавить пациентов с гемофилией типа В от лекарств, пишет ВВС. Речь идет об аденосвязанном вирусе восемь, который не вызывает симптомов у человека, но может заражать клетки организма, в частности печени, генетическим материалом. Введенный ген должен был научить печень вырабатывать протеин фактор IX, чего не происходит при заболевании гемофилией типа В. При ней происходит мутация в X-хромосоме, отчего организм не в состоянии выработать протеин фактор IX, и кровь перестает сворачиваться.

Исследователи из Университетского колледжа Лондона и Детского исследовательского госпиталя Святого Иуды ввели шестерым пациентам вирус, после чего четверо из них смогли отказаться от препаратов, снабжающих организм фактором IX. У одного пациента показатели фактора IX оставались на уровне 2% от нормы здорового человека более 16 месяцев. У другого, получившего наибольшую дозу, – показатели равнялись 8-12% в течение 20 недель. Наиболее значимые изменения отмечались у 26-летнего Карла Уокера. Теперь ему не требуется стандартная терапия вовсе. Доктор Амит Натвани подчеркивает: пациентам с 12% от нормального фактора не нужно наблюдение в больнице.